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博士开题报告公示-苑号坤-201711210110

更新时间: 2018-12-10 点击量: 121
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2017级生物医学工程学科(专业代码107200)博士研究生开学报告
医生:袁号昆学学:201711210110
研究方向:基因表达调控和细胞信号转导 TR 题目:基于慢病毒载体的慢性肉芽肿病(CGD)基因治疗 专家名单:张龙基(导师),杨静(教授,博士),杨璐(副教授,博士) 主持人:钟彩华(博士)
报告时间:2018年12月17日星期一,13: 00 pm
报告地点:澳门球盘网沙河校区第三教学楼302会议室。 TR 说明:
GeneTherapy是指利用基因工程技术以某种方式将人类正常基因或治疗基因引入人类靶细胞以纠正基因缺陷或发挥治疗作用的生物医学技术,从而达到治疗疾病的目的。目前,通常用于基因治疗的病毒载体包括逆转录病毒载体,腺病毒载体和慢病毒载体。慢病毒载体由于其高转导效率,低细胞毒性和低免疫应答而成为高效且稳定的科学研究工具。它是最常用的基因治疗病毒载体之一。 TR 慢性肉芽肿病(CGD)是一种罕见的原发性免疫缺陷病,由吞噬性还原型辅酶II(NADPH)氧化酶复合物的5个亚基中的任何一个突变引起,导致患者吞噬性呼吸爆发功能障碍不会产生超氧化物,从而减少或丧失杀死过氧化物酶阳性细菌和真菌的能力。患有CGD的患者易于反复氧化阳性细菌和真菌感染和炎症反应,导致肉芽肿形成和其他炎性疾病。没有正常医疗干预的患者通常在10岁之前死亡。目前,大多数患者依靠大剂量的抗生素来维持生命,平均生命周期为35-40岁。微生物抗生素耐药性的增加和患者生活质量的下降严重影响了CGD患者的生命和平均生活。 TR该项目计划使用慢病毒载体作为基因递送载体在体外修饰造血干细胞,然后通过返回修饰的造血干细胞完全治疗慢性肉芽肿病。